Het onderzoek
Op weg naar een behandeling voor kinderen met de ziekte van Sanfilippo
De oorzaak van de ziekte is bekend maar er is op dit moment geen goede behandelmethode. In de afgelopen decennia is er nauwelijks aandacht geweest voor kinderen met deze verschrikkelijke ziekte en werd geen onderzoek gedaan naar een behandeling. Daarin is nu gelukkig verandering gekomen!
Het onderzoek
De 'Sanfilippo Onderzoeksgroep' van het Emma Kinderziekenhuis (EKZ) in het AMC in Amsterdam wil binnen 10 jaar de kinderen met de ziekte van Sanfilippo echt kunnen behandelen. Het huidige onderzoeksteam bestaat uit:
- Prof.dr. Frits A. Wijburg, kinderarts en hoofd van de afdeling metabole ziekten van het AMC
- Jessica de Ruijter, arts en onderzoeker
- Olga Meijer, arts en onderzoeker
- Hidde Huidekoper, kinderarts en fellow metabole ziekten
- Dr. Naomi van Vlies, medisch bioloog, onderzoeker
- Evelien Tump, verpleegkundige
De onderzoeksgroep is in 2010 met het onderzoek gestart en er is al een aantal belangrijke successen geboekt! Het onderzoek voor de komende jaren is onderverdeeld in een aantal deelprojecten. Aangezien het ontstaan van de hersenschade bij de ziekte van Sanfilippo een aantal oorzaken heeft, mikt men er nu op ook meerdere medicijnen tegelijk te ontwikkelen. Ook is het duidelijk dat de ziekte al heel vroeg bij kinderen vastgesteld moet worden om het succes van de behandeling zo groot mogelijk te maken.
